Nyligen satt Lundabolaget Respiratorius i möte med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för att planera hur den kommande studien för att få ett regulatoriskt godkännande för läkemedelskandidaten VAL001 bäst ska designas. En omfattande fas 3-studie måste genomföras innan en möjlig lansering av preparatet, som i studier visat lovande resultat med starka data att kunna förlänga livet för patienter med lymfkörtelcancer. Nu genomför Respiratorius en företrädesemisson på cirka 18,9 miljoner kronor för att bland annat hitta rätt partner för framtiden.

–Inför mötet med FDA ville vi säkerställa att det finns intresse av VAL001 från behandlande läkare och andra opinionsledare, och vi fick ett väldigt gott gensvar. Av 135 intervjuade var det drygt 70 procent som skulle använda VAL001 i behandlingen om det fanns tillgängligt. Därmed kändes det motiverat att gå vidare med ett möte med FDA för att diskutera strategiska frågeställningar samt upplägget av den kommande fas 3-studien med VAL001. En sådan studie är emellertid för stor och kostsam för att vi ska kunna genomföra den själva, vilket vi också historiskt har kommunicerat. Vi behöver både kapital och partners för att nå marknaden, säger Respiratorius VD Johan Drott.

VAL001 är utvecklat för patienter med diffust storcelligt B-cellslymfom, en vanlig och aggressiv lymfkörtelcancer . VAL001 förstärker effekten av den primära cellgiftsbehandling som ges vid denna sjukdom. I tidigare kliniska studier har resultaten pekat på att överlevnaden hos patienter som fick VAL001 före cellgifterna ökade med cirka tio procent jämfört med de som endast behandlades med cellgifter (cytostatika).

–I en annan statistisk modell av samma data pekade resultaten på att risken för att avlida     av sjukdomen minskade med 80 procent om förbehandling av VAL001 gavs. Det är väldigt starka resultat och därför fick vi rådet av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA att gå direkt vidare till de slutliga fas 3-studierna. Amerikanska FDA kräver även att vi ska undersöka även lägre doser av VAL001, vilket kan integreras och göras som en del av fas 3-studien, säger Johan Drott.

VAL001 bygger på ett existerande, välkänt läkemedel, valproinsyra, som används för att behandla patienter med epilepsi, vilket gör att många av de data som annars behöver genereras redan finns tillgängliga. Därmed kan utvecklingstiden för användning vid lymfombehandling bli kortare. Allt sedan de första studierna har Respiratorius investerat i att anpassa preparatet till den nya användningen, eftersom medicinen mot epilepsi tas löpande medan cancerpatienten ska ta den två dagar före varje cellgiftsbehandling för att uppnå en så hög och jämn koncentration i blodet som möjligt inför behandlingstillfället. Nu är både användningen och VAL001-formuleringen i sig patenterat i USA, Europa, Japan och Kanada.

–Därmed har vi nu en egen produkt som är patenterad på alla väsentliga marknader och      vi har ett starkt erbjudande åt en framtida partner. Eftersom vi arbetar med en omformulering och ny användning är det kanske inte de internationella läkemedelsjättarna som är mest intresserade, utan vi söker dels efter en kommersiell partner, dels ett konsortium av investerare som vill vara med i denna fas av projektet, säger Johan Drott.

Pengarna som bolaget erhåller från företrädesemissionen ska användas till att göra erbjudandet ännu starkare, samtidigt som det bekostar bolagets drift under tiden. –Under det gångna året har ledning och styrelse kostnadsmedvetet arbetat intensivt och fokuserat med såväl regulatoriska- som affärsmodellsstrategier. Det kostar en hel del att driva forskningsbolag samtidigt som vi har mer arbete med patentfamiljen och regulatoriskt arbete kvar. Ju närmare man kommer marknaden, desto högre krav ställs det på bolagen innan produkten kan lanseras och hjälpa till att rädda liv, säger Johan Drott.